| Dystrofia mięśniowa jest przewlekłą chorobą prowadzącą stopniowo do całkowitego zniszczenia włókien mięśniowych, a w rezultacie paraliżu i nawet śmierci.
Giulio Cossu wraz z współpracownikami badali rodzaj komórek macierzystych pochodzących z małych naczyń krwionośnych. Komórki te nazywają się mezoangioblasty i są genetycznie zaprogramowane żeby przekształcić się w komórki mięśniowe.
Naukowcy wyizolowali mezoangioblasty od psów zdrowych i chorujących na dystrofię mięśniową, u których ważne białko strukturalne mięśni - dystrofina nie ma prawidłowej budowy. Psy są jedynymi zwierzętami, które mogą służyć za pełny model dystrofii, ponieważ tylko u nich występują wszystkie objawy choroby spotykane u ludzi.
Komórki macierzyste otrzymane od chorych zwierząt modyfikowano w taki sposób, żeby przywrócić im prawidłową wersję białka dystrofiny. Następnie podawano te komórki psom pięć razy w miesiącu. U wszystkich zwierząt zaobserwowano poprawę. Co ciekawe, u psów, które otrzymywały niezmodyfikowane komórki, zaobserwowano większą poprawę, niż u tych, którym podawano komórki z naprawioną wersja dystrofiny.
Zdaniem naukowców ich największym osiągnięciem jest wykazanie, że można użyć genetycznie zmodyfikowanych komórek macierzystych otrzymanych od pacjentów, bez konieczności stosowania do końca życia chorego leczenia immunospresyjnego (zapobiegającego odrzuceniu przeszczepu).
Autorzy pracy wyrażają nadzieję, że pewnego dnia infuzja (podanie dożylne) komórek macierzystych stanie się skutecznym sposobem leczenia dystrofii mięśniowej u ludzi. |