Stwardnienie rozsiane (SM) to jedna z głównych przyczyn trwałej niepełnosprawności neurologicznej u młodych dorosłych. Tradycyjne terapie skupiają się na zmniejszaniu stanu zapalnego, jednak ich skuteczność w spowalnianiu postępu choroby pozostaje ograniczona. Nową, obiecującą opcją terapeutyczną jest autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.

W jednym z randomizowanych badań klinicznych porównano autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych z leczeniem standardowym, wykazując znaczną przewagę przeszczepu w opóźnianiu progresji choroby i niepełnosprawności neurologicznej po dwóch latach.

Dodatkowo, szwedzcy badacze przeprowadzili retrospektywną analizę danych 174 pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM, którzy przeszli autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych przed 1 stycznia 2020 roku. Po medianie 5,5 lat obserwacji aż 73% pacjentów nie wykazywało aktywności choroby, a po 10 latach odsetek ten wynosił 65%. Wśród 149 pacjentów z wyjściową niepełnosprawnością, u 80 zaobserwowano poprawę stanu, u 55 stabilizację, a pogorszenie wystąpiło jedynie u 14 osób.

Choć procedura wiąże się z pewnymi działaniami niepożądanymi, takimi jak gorączka neutropeniczna (występująca u 68% pacjentów), ich częstość i nasilenie są akceptowalne w kontekście korzyści terapeutycznych. Średnia liczba działań niepożądanych stopnia 3. wyniosła 1,7 na pacjenta, a stopnia 4. – 0,06.

W obliczu tych dowodów, specjaliści sugerują, że autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych powinien być rozważany brany pod uwagę, jako standard leczenia dla pacjentów z wysoce aktywną rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego.

Opracowano na podstawie: https://jnnp.bmj.com/content/95/2/125