Naukowcy z Uniwersytetu w Mittchingan opracowali metodę pozwalającą na skuteczne leczenie chorych na różnego rodzaju choroby genetyczne. To największe i dające najlepsze wyniki badanie potwierdzające zasadność wykorzystywania komórek macierzystych z krwi pępowinowej w tego typu chorobach.

Choroba Krabbego jest rzadko występującą chorobą genetyczną układu nerwowego. U większości chorych ujawnia się już w pierwszych miesiącach życia. Powoduje m. in. postępujące problemy psychoruchowe, stopniową utratę wzroku. Około 85%-90% dzieci cierpiących na nią nie dożywa 2 roku życia.

To tylko jedna z chorób nad leczeniem której pracują naukowcy z Uniwersytetu w Mittchingan. Wśród uczestników przeprowadzonego w ostatnich latach badania były dzieci cierpiące na choroby takie jak leukodystrofia metachromatyczna, zespół Huntera, anemia sierpowata, choroba Gauchera, jak również na szereg innych chorób z wrodzonymi błędami metabolizmu, odporności lub hematopoezy.

W badaniu klinicznym wzięło łącznie udział 44 pacjentów. W okresie od września 2011 do grudnia 2019 roku przeszli oni przeszczep krwi pępowinowej w Szpitalu Dziecięcym w Pittsburghu. U wszystkich pacjentów podania komórek macierzystych z krwi pępowinowej ostatecznie zakończyły się powodzeniem.

Wyniki przeprowadzonego badania są bardzo obiecujące. Jak podkreślają naukowcy, uzyskano bardzo wysoki wskaźnik przeżywalności. U żadnego leczonego dziecka nie pojawiła się ciężka, rozległa reakcja przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD). Co również bardzo istotne, odsetek niepowodzeń przeszczepu jest najniższym odnotowanym poziomie w historii przeszczepów krwi pępowinowej. Wtórna niewydolność przeszczepu wystąpiła tylko u jednego pacjenta. Po trzech miesiącach przeszedł on kolejny, w pełni już udany, wlew krwi pępowinowej.